MYOZYME, 50 mg, milteliai infuzinio tirpalo koncentratui, N1

Algliukozidazė alfa

- Neišmeskite šio lapelio, nes vėl gali prireikti jį perskaityti.

- Jeigu kiltų daugiau klausimų, kreipkitės į gydytoją, vaistininką arba slaugytoją.

- Jeigu pasireiškė šalutinis poveikis (net jeigu jis šiame lapelyje nenurodytas), kreipkitės į gydytoją, vaistininką arba slaugytoją. Žr. 4 skyrių.

1. Kas yra Myozyme ir kam jis vartojamas

2. Kas žinotina prieš vartojant Myozyme

3. Kaip vartoti Myozyme

4. Galimas šalutinis poveikis

5. Kaip laikyti Myozyme

6. Pakuotės turinys ir kita informacija

Myozyme yra skirtas suaugusiųjų ir visokio amžiaus vaikų ir paauglių su patvirtinta Pompe ligos diagnoze gydymui.

Pompe liga sergantiems pacientams yra sumažėjusi rūgštinės alfa-gliukozidazės fermentų veikla. Šis fermentas padeda organizmui kontroliuoti glikogeno (tam tikros rūšies angliavandenio) kiekį. Glikogenas aprūpina organizmą energija, tačiau glikogeno kiekis sergant Pompe liga gali tapti per didelis.

Myozyme sudėtyje yra dirbtinio fermento, vadinamo algliukozidaze alfa – jis gali pakeisti natūralų fermentą, kurio sergant Pompe liga trūksta.

Jeigu patyrėte gyvybei pavojingų alerginių (padidėjusio jautrumo) reakcijų algliukozidazei alfa arba bet kuriai pagalbinei šio vaisto medžiagai (jos išvardytos 6 skyriuje) ir pakartotinis preparato vartojimas nebuvo sėkmingas. Kai kurios gyvybei pavojingos alerginės reakcijos: žemas kraujospūdis, labai greitas širdies susitraukimų dažnis, apsunkęs kvėpavimas, vėmimas, veido pabrinkimas, dilgėlinė ar bėrimas.

Tyrimų metu gydytojai skyrė vaistų imuninei sistemai slopinti, kad mažėtų antikūnų gamyba. Kadangi sergate Pompe liga, yra rizika, kad susirgsite sunkia kvėpavimo takų arba plaučių infekcija. Šią riziką gali papildomai stiprinti minėtų vaistų imuninei sistemai slopinti vartojimas..

Jei atsiranda sunkūs opiniai odos pažeidimai, praneškite apie tai gydytojui. Jei Jums tinsta apatinės galūnės ar visas kūnas, kreipkitės į gydytoją. Jūsų gydytojas gali nuspręsti nutraukti Myozyme vartojimą ir pradėti tinkamai gydyti. Gydytojas, įvertinęs gydymo naudą ir riziką, nuspręs ar vėl pradėti vartoti Myozyme.

Jeigu vartojate arba neseniai vartojote kitų vaistų arba dėl to nesate tikri, apie tai pasakykite gydytojui arba vaistininkui.

Patirties apie Myozyme vartojimą nėščioms moterims nėra. Jūs neturite vartoti Myozyme nėštumo metu, nebent tai neabejotinai būtina. Rekomenduojama nutraukti žindymą Myozyme vartojimo metu. Prieš vartojant bet kurį vaistą, būtina pasitarti su gydytoju arba vaistininku. Jeigu esate nėščia, žindote kūdikį, manote, kad galbūt esate nėščia arba planuojate pastoti, tai prieš vartodama šį vaistą pasitarkite su gydytoju arba vaistininku.

Iškart po Myozyme infuzijos vairuodami arba valdydami mechanizmus būkite atsargūs, nes gali pasireikšti svaigulys.

Viename šio preparato buteliuke yra mažiau nei 1 mmol natrio (23 mg), t. y. jis beveik neturi reikšmės.

Myozyme yra leidžiamas tik prižiūrint gydytojui, turinčiam žinių apie Pompe ligos gydymą.

Skiriama dozė priklauso nuo kūno svorio. Rekomenduojama Myozyme dozė yra 20 mg/kg kūno svorio. Ji skiriama vieną kartą per 2 savaites.

Rekomenduojama Myozyme dozė vaikams ir paaugliams yra tokia pat kaip suaugusiesiems.

Myozyme yra leidžiamas į veną lašinės pagalba (infuzija į veną). Jis yra tiekiamas miltelių pavidalu, kurie prieš vartojimą bus sumaišyti su steriliu vandeniu.

Myozyme perdozavimo atvejų nežinoma.

Jei praleidote infuziją, kreipkitės į gydytoją.

Jeigu kiltų daugiau klausimų dėl šio vaisto vartojimo, kreipkitės į gydytoją, vaistininką arba slaugytoją.

Šalutinis poveikis pastebėtas pacientams vaisto vartojimo metu arba praėjus nedaug laiko po vartojimo („su infuzija susijęs poveikis“). Kai kurie iš šių su infuzija susijusių šalutinių poveikių buvo sunkūs arba pavojingi gyvybei. Keliems pacientams pasireiškė gyvybei pavojingos reakcijos, įskaitant labai sunkias sistemines alergines reakcijas ir anafilaksinį šoką. Gyvybei pavojingos alerginės reakcijos požymiai: žemas kraujospūdis, labai greitas širdies susitraukimų dažnis, apsunkintas kvėpavimas, vėmimas, veido, lūpų arba liežuvio pabrinkimas, dilgėlinė ir bėrimas. Kai kuriems pacientams pasireiškė su infuzija susijęs šalutinis poveikis, primenantis gripą, trukęs keletą dienų po infuzijos pabaigimo.

• Bėrimas

• Padidėjęs širdies plakimo dažnis

• (Veido) paraudimas

• Karščiavimas ar padidėjusi kūno temperatūra

• Kosulys

• Padidėjęs kvėpavimo dažnis

• Vėmimas

• Mažas deguonies kiekis kraujyje

• Padidėjęs ar aukštas kraujospūdis

• Melsva odos spalva

• Šaltkrėtis

• Padidėjęs ar sumažėjęs širdies plakimo dažnis

• Susijaudinimas

• Drebulys

• Galvos skausmas

• Dilgčiojimo pojūtis

• Skausmas ar vietinė reakcija lašinės vietoje

• Galvos svaigimas

• Dirglumas

• Odos niežėjimas

• Raugėjimas

• Veido tinimas, gerklės tinimas ar sunkus bendras veido, gerklės ir liežuvio tinimas dėl sunkios alerginės reakcijos

• Rankų ir kojų tinimas

• Pykinimas

• Nemalonus jausmas krūtinėje

• Gerklės veržimas

• Viduriavimas

• Nuovargis

• Raumenų skausmas

• Raumenų spazmai

• Sunkūs opėjantys odos pažeidimai

• Odos paraudimas

• Nenormalūs kvėpavimo garsai, įskaitant švilpimą

• Šaltos galūnės (pvz., rankos, pėdos)

• Žemas kraujospūdis

• Kraujagyslių susiaurėjimas, dėl kurio mažėja kraujo tekėjimas

• Staigus bronchų susitraukimas, neleidžiantis orui įeiti į plaučius ir iš jų išeiti (bronchų spazmas)

• Karščio pojūtis

• Padidėjęs prakaitavimas

• Akių ašarojimas

• Dėmėta oda

• Nerimas

• Švokštimas

• Sumažėjęs širdies plakimo dažnis

• Širdies sustojimas

• Krūtinės skausmas (ne širdies)

• Akies obuolį ir voką dengiančios gleivinės uždegimas

• Pilvo skausmas

• Sąnarių skausmas

• Laikinas kvėpavimo susilaikymas arba staigus jo nutrūkimas

• Baltymų netekimas su šlapimu

• Nefrozinis sindromas: apatinių galūnių, viso kūno tinimas ir baltymų netekimas su šlapimu

• Odos patinimas ir sukietėjimas infuzijos vietoje tuo atveju, kai vaisto patenka ne į kraujagyslę, bet šalia jos

Jeigu pasireiškė sunkus šalutinis poveikis arba pastebėjote šiame lapelyje nenurodytą šalutinį poveikį, pasakykite gydytojui arba vaistininkui.

Jeigu pasireiškė šalutinis poveikis, įskaitant šiame lapelyje nenurodytą, pasakykite gydytojui, vaistininkui arba slaugytojai. Apie šalutinį poveikį taip pat galite pranešti tiesiogiai naudodamiesi V priede nurodyta nacionaline pranešimo sistema. Pranešdami apie šalutinį poveikį galite mums padėti gauti daugiau informacijos apie šio vaisto saugumą.

Šį vaistą laikykite vaikams nepastebimoje ir nepasiekiamoje vietoje.

Ant dėžutės ir buteliuko etiketės po „Tinka iki“ nurodytam tinkamumo laikui pasibaigus, šio vaisto vartoti negalima. Vaistas tinkamas vartoti iki paskutinės nurodyto mėnesio dienos.

Laikyti šaldytuve (2 °C – 8 °C).

Praskiedus rekomenduojama iškart vartoti. Tačiau tirpalą laikant apsaugotą nuo šviesos, jo cheminės ir fizinės savybės, esant 2-8°C temperatūrai, išlieka stabilios 24 valandas.

- Veiklioji medžiaga yra algliukozidazė alfa. Viename buteliuke yra 50 mg algliukozidazės alfa. Ištirpinus, 1 ml tirpalo yra 5 mg algliukozidazės alfa, o po praskiedimo koncentracija svyruoja nuo 0,5 mg iki 4 mg/ml.

- Pagalbinės medžiagos yra:

• manitolis (E421)

• natrio-divandenilio fosfatas monohidratas (E339)

• dinatrio fosfatas heptahidratas (E339)

• polisorbatas 80 (E433)

Myozyme yra milteliai infuzinio tirpalo koncentratui, tiekiami buteliukuose (50 mg buteliuke). Kiekvienoje pakuotėje yra 1, 10 arba 25 buteliukai. Gali būti tiekiamos ne visų dydžių pakuotės.

Milteliai yra balti ar beveik balti. Ištirpinus, tirpalas yra skaidrus, nuo bespalvės iki blyškiai geltonos spalvos, kuriame gali būti dalelių. Ištirpinus miltelius, tirpalą dar reikia papildomai praskiesti.

Rinkodaros teisės turėtojas

Genzyme Europe B.V., Gooimeer 10, 1411 DD, Naarden, Nyderlandai.

Gamintojas

Genzyme Ltd., 37 Hollands Road, Haverhill, Suffolk CB9 8PU, Jungtinė Karalystė

Išsami informacija apie šį vaistą pateikiama Europos vaistų agentūros tinklalapyje http://www.ema.europa.eu. Joje taip pat rasite nuorodas į kitus tinklalapius apie retas ligas ir jų gydymą.